国家医保制度的发展创新：药物经济学成为价值

国家基本医保药品目录的准入与调整工作是一项关乎千家万户的重大民生工程，旨在提高居民用药保障水平，切实减轻患者医疗负担。随着健康中国建设的推进，广大群众的多层次健康需求不断增长，创新药品也不断涌现。如何有效利用有限的医保基金，最大化地改善参保人的健康状况，是国家基本医保制度的核心目标。

自2018年以来，国家医疗保障局秉持价值为基础的谈判理念，连续四年开展国家医保药品目录准入谈判工作，累计将250种创新、急救药品通过谈判纳入目录，平均价格降幅超过50%。至2021年，协议期内221种谈判药品累计报销达1.4亿人次，为患者减负超过1494亿元。这一工作取得了显著的惠民成效，其中基于药物经济学的价值购买发挥了重要作用。

药品价值评估是确定药品平均价格的科学理念，其基础工具为药物经济学的成本-收益评价。通过对比创新药品与参照品的健康产出和成本的差异，寻找药品的“效价比”价格基准。这一评价旨在以相同或更低的成本获得更优的健康产出。事实上，这一理念在国际上已被广泛接受，众多发达国家在制定医保准入和支付决策时都运用了药物经济学证据。

在中国，国家医保局自2018至2021年连续四年的医保药品目录准入谈判，标志着中国医保目录评审从“专家意见”评审进入了“循证决策”的新阶段。这一过程中形成了系统、科学、规范的价值评审流程，包括专家评审和药品价格测算两个关键环节。

专家评审主要基于药品的有效性、安全性、经济性、创新性和公平性五个维度进行评估。这一流程不仅考虑了中国疾病谱特征、流行病学特点、基层用药需求等国情，还着重强调公平性，有针对性地弥补目录短板。价格测算环节则由药物经济学专家和基金测算专家分别进行。药物经济学专家主要通过通行的药物经济学方法和预设的经济阈值来测算基准价格，同时参考国际价格和竞品价格进行调整。基金测算专家则主要评估医保基金的可负担性。

回顾这一测算流程和谈判结果，国家医保目录在“保基本”的基础上，对“促创新”给予更大力度的支持，表现在多个方面。目录结构得到不断优化，涵盖了各类疾病用药，特别是罕见病用药。创新药纳入医保目录的速度大大提高。通过谈判，药品价格大幅下降，破除了“创新药即天价药”的固有观念。这些成就彰显了国家医保制度在保障人民健康方面的努力与决心。药物经济学在中国的应用与创新：构建价值评估机制以惠及企业与患者

为了实现“患者有药用、企业有回报、医保可控费”的三方共赢目标，中国在药物经济学的应用实践中进行了富有特色的和创新。特别是在国家医保目录的完善过程中，我们深入运用了药物经济学的理念和方法。

经济性阈值是药物经济学中的核心参数，也是国家医保局在药品价格测算中的关键依据。过去几年，随着国家经济发展水平和医保支付能力的不断提升，阈值也在不断地调整更新。在制度设计的初期，阈值主要基于临床专家评审的药品临床价值来设定。国家医保局在实践中意识到，仅仅依靠临床价值设定阈值是远远不够的。

他们开始考虑将药品的创新性、患者获益等因素与阈值设定紧密结合。例如，创新药品特征如是否填补临床空白、是否有突破性创新、是否为罕见病药物等，都被纳入阈值设定的考量范围。国家医保局还尝试将临床专家的评分等级与阈值等级挂钩，将专家对药品创新价值、临床获益、患者获益等方面的评价直接转化为具体的阈值。

国内的药物经济学专家也在积极从社会角度测算阈值的新方法，助力医保决策部门更科学地运用阈值标准，实现医疗资源的公平与优化分配。在运用药物经济学方法的过程中，国家医保目录的调整完善始终坚持立足中国实际，把握“保基本”的定位。在充分考虑参保患者的承受能力的基础上，通过政策手段促进新药落地，实现各方利益的最大化。

除此之外，国家医保局还致力于优化政策和程序，降低企业负担。自2020年以来，他们实施简易续约机制，根据协议期内的医保基金支出情况确定药品是否需要降价以及降价的幅度。自2022年起，对于新增适应症的药品，如果其医保支出较小且可控，也可以通过简易续约机制使其新增适应症进入国家医保。国家医保局还开放了谈判药品医保基金支付数据的查询渠道，数据的公开透明为后续药品续约提供了坚实的数据基础。

展望未来，我们期待药物经济学的应用能够继续深化，价值评估机制能够进一步完善，以便更好地惠及企业和患者，促进医药行业持续、健康发展。