美国首个基因疗法获准上市白血病等癌症有望迎治愈拐点

美国食品与药物管理局（FDA）近日宣布了一项重大突破：首个基因疗法正式获批上市。这一创新疗法被称为CAR-T细胞疗法，将被授予诺华制药的商品名Kymiah，专门用于治疗25岁以下青少年儿童的复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。

这项历史性的决定标志着医学领域迈出了重要的一步。FDA在官网宣布这一消息时，局长斯科特戈特利布表示：“我们正在踏入一个全新的医疗创新时代，利用患者自身的细胞战胜癌症等致命性疾病。基因和细胞疗法等前沿技术可能为许多难治性疾病带来治愈的曙光。”

值得一提的是，CAR-T疗法的疗效已经得到了令人鼓舞的验证。一位名叫艾米丽的小女孩成为第一个接受CAR-T治疗的患者，她在接受治疗后仍然健康地生活了五年，这成为了CAR-T疗法有效性的有力证据。在一项涉及63名青少年儿童患者的临床试验中，接受CAR-T治疗后的患者，病情在三个月内大大缓解，六个月后存活率为89%，一年后存活率也达到了79%。

B细胞急性淋巴细胞白血病是美国最常见的儿童癌症之一，每年约有3100名20岁以下的患者被诊断出患有此病。以前，患者通常接受化疗和干细胞治疗，但大多数患者无法治愈，而且有些患者即使暂时治愈后病情也会复发。现在，具有惊人疗效的CAR-T疗法的出现将为这些患者提供全新的治疗选择。这无疑是一个令人振奋的消息，也是对医学领域未来的美好展望。（记者聂翠蓉）