武田药代动力学指导下的血友病管理工具myPKFiT获

武田中国在今日宣布，针对A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）的药代动力学（PK）管理工具myPKFiT正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，适用于接受百因止（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的年龄在16岁以上且体重达到或超过45公斤的患者群体。myPKFiT不仅是中国首个支持血友病药代动力学指导的管理工具，而且是迄今为止唯一获批的个体化预防FVIII剂量指导软件。这款软件旨在为熟悉血友病治疗的医疗专业人士（HCP）提供便利。

百因止与myPKFiT的联合应用，如同为每位患者量身定制的解决方案，能够根据患者的独特特征需求，对凝血八因子（FVIII）的用量进行个体化调整。这一创新为中国血友病患者开启了个体化治疗的新纪元，朝着实现自由人生的目标迈进。

血友病是一种罕见的隐性遗传性疾病，主要因为患者体内缺乏凝血因子而导致凝血障碍。在中国，估计有约13.6万名患者，其中A型血友病占比高达80%-85%。主要症状包括关节、肌肉和深部组织的出血，甚至可能涉及胃肠道、中枢神经系统等内部脏器的出血。未经适当治疗的反复出血可能导致关节畸形、假肿瘤的形成，严重时甚至可能危及生命。尽管存在这一挑战，但如果患者接受长期规律性的规范化治疗，他们仍有望实现“零出血”，回归正常生活。

当前国内的普遍治疗方案采用的是低剂量的方法，虽然能够减少出血，但并不能完全避免关节病变和出血的风险。根据2020年世界血友病联盟的指南，预防治疗的目标应设定为更高的谷水平，追求“零出血”。针对这一点，《血友病治疗中国指南（2020年版）》建议根据患者的具体情况制定个体化方案，包括剂量、浓度和频率的调整。

中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示：“随着医学技术和治疗领域的不断进步，中国血友病的诊疗工作已经取得了显著的进步，正在从传统的方式转向更加个体化的治疗模式。我非常高兴看到中国首个药代动力学指导下的管理工具获批，它将为每位患者提供个体化、可持续的治疗管理，助力患者摆脱疾病的束缚，享受自由的人生。”

myPKFiT指导下的百因止治疗能够降低出血风险，优化治疗效果，提高药物的可及性。它采用经过验证的贝叶斯方法，并基于大量的百因止使用者血液样本数据建模，确保决策的准确性和可靠性。根据一项中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使得零出血患者的比例提升至50%，同时患者的依从性也大幅度提升。相较于传统治疗，PK指导下的治疗还能降低整体治疗费用。

武田中国总裁单国洪表示：“我们非常高兴看到myPKFiT这款国际先进的血友病个体化治疗管理软件在中国获批。作为罕见病领域的全球领导者，武田始终积极引领血友病个体化治疗新时代的到来。未来，我们将继续秉承‘患者为先’的核心理念，加速引入更多全球首创、同类最优的创新疗法，为改善中国罕见病诊疗现状、提高患者生活质量做出持久的贡献。”

血友病在中国大陆的流行状况：一项系统综述与荟萃分析

血友病，这一罕见的遗传性疾病，在中国大陆的存在状况如何？近日，一项系统综述与荟萃分析为我们揭示了答案。

一、流行病学概述

据《罕见病诊疗指南（2019版）》及The Prevalence of Hemophilia in Mainland China的研究报告，血友病A与血友病B在中国的发病率呈现出一定的地域差异。尽管具体数字存在差异，但这一罕见病症的存在不容忽视。

二、治疗进展

近年来，随着医学的进步，血友病的治疗已迈入新时代。开启血友病个体化治疗新时代，为众多患者带来了福音。《血友病治疗中国指南（2020年版）》的发布，为临床医生提供了更为详尽的治疗建议。而针对严重血友病A患者的治疗，药理学干预已成为优化因子VIII预防治疗的重要手段。

三、UKPK试验的临时分析

在优化因子VIII预防治疗方面，UKPK试验的临时分析为我们提供了新的视角。该试验了药理学干预在严重血友病A治疗中的应用。结果表明，PK驱动的预防治疗方法相较于标准预防治疗，更能实现针对个体的精准治疗，且有可能实现成本节约。

四、深入解读

血友病虽为罕见，但其对患者的生活质量和身体健康造成严重影响。从上述研究中，我们可以看到，随着医学的不断发展，对于血友病的治疗已经从单一的方式转变为个体化的精准治疗。这无疑为众多血友病患者带来了希望。

面对这一罕见疾病，我们需要更多的关注和投入。希望通过更多的研究，找到更为有效的治疗方法，为血友病患者带来真正的福音。

结尾：

血友病，这一罕见的遗传性疾病，正在受到越来越多的关注。随着医学的进步，我们期待未来能够找到更为有效的治疗方法，为众多患者带来希望。让我们共同期待这一天的到来。上述内容仅供参考，如有需要，请咨询专业医生或查阅相关文献资料。