小众疾病也需关注，CSCO首次发布骨巨细胞瘤诊疗指南

在五月末的北京，一场特别的线上盛会在积水潭医院骨肿瘤科悄然开启。那一天，骨肿瘤领域的领军人物牛晓辉教授，携手中国临床肿瘤学会(CSCO)肉瘤专家委员会主任委员的身份，与国内众多骨肿瘤诊疗领域的专家共同发布了一项重要成果中国临床肿瘤学会骨巨细胞瘤诊疗指南。这一行动标志着中国在骨巨细胞瘤的诊疗道路上迈出了重要的一步。

牛晓辉教授作为领军人物，首先向公众普及了关于骨巨细胞瘤的知识。这种原发骨肿瘤虽然较为常见，但其发病率却相对较低，大约位于百万分之一到百万分之二之间。在我们这个庞大的国家，每年新增的骨巨细胞瘤患者大约在3000名左右。尽管这一疾病在公众视野中的关注度不高，但对于年轻的骨巨细胞瘤患者来说，其影响却是深远的。大部分患者，约90%以上，发病于20-40岁的青春年华，因此早期治疗对于他们的预后和生活质量至关重要。

想象一下，如果这种疾病得不到有效的治疗，这些年轻的患者可能需要在后半生持续接受治疗。更糟糕的是，未及时治疗可能导致骨骼损坏、骨折、关节功能障碍甚至截肢。这不仅会带来生理上的痛苦，还会对心理造成巨大的打击。骨巨细胞瘤还具有潜在的恶性和肺转移风险，局部复发率高达20%-50%。患者的关节受损严重，疼痛剧烈，生活质量严重受损。

那么，为什么CSCO直到最近才发布骨巨细胞瘤的诊疗指南呢？牛教授解释道，这与疾病的治疗历史和发展有关。以前，骨巨细胞瘤的诊疗主要依赖局部手术治疗，依靠的是外科医生的技术和经验，因此没有出诊指南的必要。随着医学的进步，疾病的治疗手段已经从单一的手术、放疗等局部治疗，发展到了药物治疗的加入。如今，骨巨细胞瘤的诊疗已经实现了内科、外科及多学科的联合治疗。这次指南的发布，其最重要的意义在于规范医生的诊疗行为，提高诊疗水平，让更多的患者从中获益。这也是中国骨巨细胞瘤治疗应有的趋势。

对于可手术切除的患者，手术是主要的治疗方式。但对于那些无法手术或手术可能导致严重功能障碍的患者，他们则需要通过栓塞、药物治疗或放疗等方式进行疾病的长期控制。其中，地舒单抗是目前国内唯一获批的骨靶向药物，主要用于那些无法手术切除或手术很可能造成严重功能障碍的骨巨细胞瘤患者。令人遗憾的是，这种药物尚未被纳入医保目录。

虽然早发现、早诊断、早治疗是提高肿瘤治愈水平的关键原则，但对于骨巨细胞瘤来说，由于其发病率较低，难以通过筛查来做到早发现。我们只能在患者出现持续疼痛等临床症状后，尽量做到早期诊断，从而及时进行正确的治疗。希望每一位患者都能得到及时的诊治，早日摆脱疾病的困扰。