医保局回应一针药卖70万

标题：诺西那生钠注射液罕见病药物的定价与医保之路

诺西那生钠注射液是治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的罕见病药物，其定价与纳入医保的过程充满曲折与挑战。将深入其背后的定价依据、市场垄断问题、医保谈判进展、国际价格差异以及对患者的影响。

一、定价依据与市场垄断

诺西那生钠注射液作为国内治疗SMA的罕见病药物，其定价初定为70万元/针。这一高昂的价格背后，反映的是药物市场的垄断现象。国家医保局指出，由于国内长期处于市场垄断状态（全球仅三种治疗药物），该药企自行定价，导致价格居高不下。

二、医保谈判与降价进展

1. 初期谈判努力：2020年，国家医保局启动谈判，但药企降价意愿不足，谈判未果。

2. 2021年的突破：经过多轮谈判，诺西那生钠注射液最终于2021年12月被纳入医保目录。价格从69.7万元/针降至33000元/针，这一重大降价对于患者来说无疑是一大利好。

三、国际价格差异的解释

关于澳大利亚患者仅需支付184元人民币的网传消息，实际上这是该药在澳医保报销后的自费部分，其实际采购价与国内谈判前定价接近。中国医保局强调，在国内未纳入医保前，患者需要全额自费，这是导致价格差异显著的主要原因。全球定价逻辑方面，发达国家通过补贴或商业保险分担费用，而中国在医保谈判前缺乏类似机制。

四、现状与患者影响

目前，诺西那生钠注射液已通过医保覆盖大幅降低患者负担。部分患儿家庭表示，“从绝望到希望”，这一转变背后是罕见病药物保障机制的重大突破。国家医保局针对“70万元天价药”的回应，不仅解释了市场垄断、国际定价差异的客观背景，而且通过医保谈判实现了药物可及性的提升。如今，该药已成为罕见病保障的典型案例。

诺西那生钠注射液的定价与纳入医保的过程，反映了我国在罕见病药物保障方面所面临的挑战与努力。通过医保谈判、降价等措施，患者负担得以减轻，这是国家在罕见病药物保障机制建设上的重要突破。期待未来能有更多这样的典型案例，为罕见病患者带来更多的希望与福音。