华大基因宣布天下无“贫”公益专项正式成立-上海之声

德行之光照亮邻舍，携手共筑无“贫”梦想

昨日国际罕见病日的庆典上，华大基因宣告了一个振奋人心的决定成立天下无“贫”公益专项。这一宏大计划以地中海贫血、镰刀型贫血等血红蛋白病的防治救助为核心，旨在通过多方共同努力，实现天下无“贫”（地贫、镰贫）的美好愿景。该专项的领头人，华大基因的研发领军人物彭智宇博士，率先为此项公益行动捐赠了100万元人民币。紧接着，华大集团的CEO尹烨博士也宣布为此项目注入同样数额的资金，共同助力天下无“贫”的壮丽梦想。

“病魔的阴影笼罩，活不到成年”的悲情，在无数家庭里重复上演。地中海贫血，这一在我国南方尤为常见的单基因遗传病，给无数家庭带来了沉重的负担。重症地贫患者的一生治疗费用甚至高达480万甚至更多，如同巨大的经济压力和精神压力，让许多家庭在绝望中挣扎。

多年来，华大基因一直通过其设立的「华基金」，向全球重型地中海贫血患儿永久免费提供高分辨HLA配型。这一行动为需要进行造血干细胞移植的重症地贫患者及其家庭带来了希望之光，加快了患者康复的脚步。每年的5月8日国际地贫日，华大基因联合多个省市的医疗机构和公益组织，开展地贫日的公益义诊及科普活动。他们为符合条件的地中海贫血患者及家庭提供了免费的508种型别地贫基因检测、基因组咨询及免费HLA配型服务。

跨越希望之桥，为重症地贫患者点亮生命的曙光

截至2021年岁末，我们欣喜地见证了一场生命的奇迹。通过线上报名、线下公益活动的积极展开，我们已经成功收到并完成超过15,000例重症地贫公益样本，惠及约5,200个家庭。其中，超过500位患者成功配型，这如同曙光照亮了他们的人生之路。

尹烨先生一直怀揣着一个心愿：“为人类消除一种遗传病，如地中海贫血或镰刀型贫血”。这一愿望并非遥不可及。血红蛋白病，虽然是一种全球范围内广泛存在、严重危害生命健康的遗传病，但它也是一种防控方式清晰明确的疾病。正如《国家卫生健康委办公厅关于开展2021年世界地贫日主题宣传活动的通知》所强调的，“地贫难治可防，婚前、孕前及产前检查是有效防控地贫的首要措施”。

回望历史，人类已经成功消灭了一些曾经令人畏惧的疾病。从1980年天花被宣布消灭，到2019年Ⅲ型脊灰野病毒（导致小儿麻痹症）在全球范围内被正式消灭，我们见证了医学的奇迹。今天，我们可以自信地说，血红蛋白病同样是一种可防可治可愈的疾病，其患病人数、死亡人数与小儿麻痹症、宫颈癌相当。

放眼世界，一些国家和地区已经取得了防控血红蛋白病的显著成果。塞浦路斯已实现重症地贫零出生。意大利、英国、伊朗、新加坡以及我国的广西等地，通过有效的防控计划，减少了重症血红蛋白病患儿的出生。尽管今天全球每年仍有30-50万患儿出生，但这是一个提醒，让我们更加坚定地追求防控和治愈的目标。

每一个完成的公益样本，都是一份生命的希望。我们期待着，通过全球的努力和合作，我们能够帮助更多的家庭迎接健康的宝宝，为重症地贫患者带来真正的治愈之日。这是一个伟大的愿景，我们坚信，只要我们携手并进，这个愿景一定能够实现。随着科技的飞速发展，一种革命性的基因治疗方式基于自体造血干细胞移植的基因治疗正崭露头角。通过对患者自身的造血干细胞进行基因编辑，这一技术有望弥补缺失的基因功能，为临床治愈血红蛋白病开辟新的道路。与其他治疗方式相比，这种基于自体造血干细胞移植的基因治疗无需担心免疫排斥的风险。

相较于其他移植手术，这种疗法对于移植仓的洁净度、移植过程和移植后的护理要求相对较低，这无疑为其大规模推广应用提供了便利。这一技术不仅代表了医学领域的一大进步，更代表了人类健康事业的一大飞跃。想象一下，过去我们依靠疫苗告别了天花、脊髓灰质炎等曾经无法治愈或负担不起的传染病，如今我们有望通过基因检测与基因治疗，远离地中海贫血、镰刀型贫血等遗传疾病的困扰。

这一美好的愿景不仅仅是一个梦想，它正在科技的推动下逐渐变为现实。尽管这一领域还有许多挑战需要克服，但每一次突破都让我们离这个愿景更近一步。我们有理由相信，随着技术的不断进步和研究的深入，最终我们将实现让天下无“贫”的美好愿景。

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